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Amylyx Pharmaceuticals 가 루게릭병(ALS) 치료제의 긍정적인 임상 2/3상 결과

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AMX0035는 Sodium phenylbutyrate와 taurursodiol의 복합제인데,  Sodium phenylbutyrate 은 세포 내 ER (Endoplasmic Reticulum)을 자극하여, 단백질들이 제대로 만들어지게 도와주고, taurursodiol은 신경세포의 미토콘드리아를 보호하는 역할을 할 것으로 보고 있다.  
한편 별도로 알츠하이머 및 치매 환자 대상으로 2상을 진행 중이며, 내년 초에 결과가 나올 예정이다.


루게릭병은 운동신경세포가 사멸하여 전신 골격근이 마비되어 발병 후 수년 내 사망하는 질환이다. 현재는 병의 진행을 약간 지연하는 릴루졸(Riluzole, glutamate 억제제) 외에는 마땅한 치료제가 없다.
Amylyx의 AMX0035는 Sodium phenylbutyrate와 taurursodiol의 복합제인데,  Sodium phenylbutyrate 은 세포 내 ER(Endoplasmic Reticulum)을 자극하여, 단백질들이 제대로 만들어지게 도와주고, taurursodiol은 신경세포 미토콘드리아를 보호하는 역할을 할 것으로 보고 있다.  
이번 2/3상은 137명 대상이며, 투여군 89명, 위약군 48명이다. 
ALSFRS-R*을 측정한 결과, 6개월(24주) 투약 후에 위약군보다 통계적으로 유의미하게 병의 진행을 늦출 수 있음을 보여주었다.
(*Revised ALS Functional Rating Scale, 환자가 걷고, 옷입고, 먹는 능력을 측정한 임상적 지표)
AMX0035 투여군은 ALSFRS-R이 -1.24 points/month 이었고, 대조군 -1.66 points/month이었다.  24주 후에는 AMX0035 투여군과 대조군 간에 2.32 point의 차이가 났다. 
Amylyx는 이 약물의 허가를 추진하기 위해, FDA와 논의 중이다.
한편 별도로 알츠하이머 및 치매 환자 대상으로 2상을 진행 중이며, 내년 초에 결과가 나올 예정이다.


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